抗肿瘤药物的价格一般不便宜，在抗肿瘤药物研发过程中，如何选择有效的抗肿瘤药物？医脉通小编整理抗肿瘤药研发过程常用的一些临床试验终点，供大家参考。

临床试验终点的意义

临床试验终点（End Point）服务于不同的研究目的。在传统的肿瘤药物的研发中，早期的临床试验目的是评价安全性以及药物的生物活性，如肿瘤缩小。后期的有效性研究通常评价药物是否能提供临床获益，例如生存期延长或症状改善等。

用于支持药物批准的临床试验终点通常应当是反映临床获益的指标。在肿瘤领域，生存期改善被认为是评估某种药物临床获益的合理标准。

当某种药物用于治疗严重或威胁生命的疾病、对现有治疗有明显改进、或填补治疗空白时，在一定条件下可采用替代终点（Surrogate End Point）支持该药物的上市申请。这些替代终点可能不像血压或血清胆固醇这类经过充分验证的指标,但可能能合理预测临床获益。

常用的临床试验终点

在抗肿瘤药物研发中，常用的临床试验终点包括总生存期（Overall Survival，OS）、基于肿瘤测量的终点如无病生存期（Disease-Free Survival，DFS）、客观缓解率（Objective Response Rate，ORR）、完全缓解（Complete Response，CR）、疾病进展时间（Time to Progression，TTP）、无进展生存期（Progression-Free Survival，PFS）和基于症状评价的终点。

不同终点的比较

相关定义

OS：定义为从随机化开始到因各种原因导致病人死亡之间的时间，且是按意向治疗人群（ITT）计算。存期是迄今为止评价抗肿瘤药物最可靠的临床试验终点，当研究能充分评价生存期时，它通常是首选终点。

DFS：通常定义为患者从随机分组开始到出现肿瘤复发或由任何原因引起死亡之间的时间。该终点最常用于根治性手术或放疗后的辅助治疗的研究。

ORR：是指肿瘤体积缩小达到预先规定值并能维持最低时限要求的患者比例。一般定义客观缓解率为完全缓解加上部分缓解之和。客观缓解率是一种直接衡量药物抗肿瘤活性的指标，可以在单臂试验中进行评价。

TTF：是一个复合的终点指标，即从随机化开始到无论何种原因（包括疾病进展、治疗毒性和死亡）导致治疗终止之间的时间。

TTP：定义为从随机分组开始至出现肿瘤客观进展之间的时间；TTP不包括死亡。

PFS：定义为从随机分组开始至出现肿瘤客观进展或死亡之间的时间。

参考文献：抗肿瘤药物临床试验终点技术指导原则. Sda.gov.cn