文章作者：黄晓军

制订适合我国国情的临床疾病诊治指南具有重要意义。好的诊治指南用于指导和规范临床医务工作者的诊疗行为，使各级医疗机构的医务工作者在日常医疗工作中有章可循、有据可依，有利于提高广大医务工作者的综合素质和医疗工作质量。我国既往制订的疾病诊治指南通常是参考和借鉴国外权威指南，而我国医学工作者自己的研究成果很少得到体现，其主要原因是我们缺乏循证级别高的大样本、前瞻性、随机对照临床研究。

我国血液学工作者在急性早幼粒细胞白血病（APL）的诊治领域做出了重要贡献，使得APL已经从一个高致死率的疾病变成一个不需要造血干细胞移植就可治愈的疾病。

在APL的分子遗传学诊断方面，我国学者首先发现t（11；17）亚型，和国际同步开展了PCR方法检测APL特异性融合基因并推广，实现了规范化的诊断和监测。在APL的治疗领域，维甲酸和As2O3均由我国学者在国际上首先应用于临床并获得了极大的成功。

20 世纪80 年代我国血液学家王振义院士成功领导并开创了维甲酸诱导分化治疗APL的新时代，使致死率极高的APL缓解率达到90%以上。随后欧美学者在此基础上进行了一系列前瞻性随机对照研究，证实在维甲酸治疗基础上联合化疗可以获得85%以上的根治率。

20 世纪90 年代我国血液学家又证实As2O3单药治疗不仅对复发APL 患者能获得高的缓解率（>85%），而且对初诊APL的缓解率达到90%以上、长期存活率达到80%以上，确定了砷剂在APL 患者治疗中的核心地位。

随后，我国学者将维甲酸、砷剂、化疗联合治疗APL，一系列单中心临床研究显示APL 患者5 年生存率达到90%以上。2013 年国外的一项随机对照研究证实：对于非高危APL 患者仅给予维甲酸和As2O3（不用传统的细胞毒化疗药物）作为一线治疗，其疗效优于传统的维甲酸+化疗方案。

而我国的一项多中心随机对照研究也支持As2O3和维甲酸联合作为APL 一线治疗，并且口服砷剂可替代静脉砷剂。上述最新的研究成果进一步推动了APL 患者治疗模式的转变，而其中，我国血液学工作者的贡献可圈可点。

《中国急性早幼粒细胞白血病诊疗指南（2014年版）》充分融合了中外学者的贡献，该指南既体现了规范化诊断和监测，又体现了危险分层策略：高危患者进行优化治疗提高根治率，非高危患者进行简化治疗提高患者生活质量。

该指南具有科学性、先进性和权威性，同时具有鲜明的中国特色，为中国其他疾病诊治指南的制订提供了模板。

中华血液学杂志2014年5月第35卷第5期