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近期Lancet Oncology报道了一篇发表在新英格兰医学杂志的研究。研究作为首批“篮子试验”之一，报告了作为黑色素瘤治疗药物维罗非尼治疗带有BRAFV600突变的其它癌种的效果。医脉通编译。
针对癌细胞突变的靶向药物是精准医学有力的治疗手段，但仍不应放弃组织学方法。——新英格兰医学杂志上发表的一篇研究如是说1。
纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSKCC）的David Hyman与同事在一项Ⅱ期“篮子试验”中检验了口服激酶抑制剂维罗非尼（主要用于治疗黑色素瘤）在非黑色素瘤癌症中的疗效。“这是一项非常有趣的试验，是第一批将各种具有特异性变异的恶性肿瘤置于同一‘分子篮子’的探索试验之一”，宾夕法尼亚大学的Arturo LoaizaBonilla讲道。试验招募的122名各种肿瘤患者均携带与侵袭性肿瘤相关的BRAFV600突变。89%的患者之前接受过癌症治疗。
其中非小细胞肺癌患者的结果最引人注目。19位患者中有8位（42%, 95%CI 20-67）部分应答。中位无进展生存（PFS）为7.3个月（95%CI 3.5-10.8），66%的患者（95%CI 36-85）达到初步12个月的总生存。而对于罕见的Erdheim–Chester病，第一位招募的患者当时已接近死亡，无法行走。“两周以后她恢复了，重新可以走路，并感觉不错。现在她已无症状一年多了。”研究的通讯作者，MSKCC的José Baselga讲道。研究者发现一些携带BRAF突变的结肠癌患者会对表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂（西妥昔单抗）有响应。而其他癌种患者仅有一小部分有响应。Baselga表示：“这告诉我们，驱动基因突变很关键，但癌细胞的组织来源同样重要。”
基因泰克公司的Edward McKenna强调，该研究并不意味着能够直接影响癌症治疗，“必须明确试验研究中的选择性治疗与临床中的治疗选择的区别。”
Baselga预见未来治疗方式将会是传统药物治疗、靶向治疗、免疫治疗及早期基因检测的结合。MD Anderson癌症中心个体化癌症治疗研究所的Kenna Mills Shaw对此表示同意。她说：“大部分患者会在治疗结束时进行基因检测，以此作为治疗的结果。”
参考文献：
原文编译自：Mutation and location important in cancer treatment. Lancet Oncol, August 28, 2015.pdf
