作者：中山大学肿瘤防治中心 徐瑞华
医脉通整理自徐瑞华教授在CGOG2015会议上的报告《抗肿瘤新药研究的新模式》
北京胃肠肿瘤精准医疗国际高峰论坛暨CGOG年会2015于10月17-18日在北京隆重召开。17日上午，中山大学肿瘤防治中心的徐瑞华教授做了题为《抗肿瘤新药研究的新模式》的精彩报告。医脉通对报告主要内容进行了整理。
徐瑞华教授
1.抗肿瘤新药研发面临的机遇和挑战
精准医学指导下的药物临床研究体现在：准确的药物；合适的人群；精准的剂量
而现有的经典研究模式已不能满足需求，甚至成为临床新药特别是靶向药物的阻碍。多年来指导临床研究的经典/传统伦理标准、衡量性价比的标准也许在很多方面跟不上今天的要求。
抗肿瘤药物研发成功的经验和面临的问题：
●传统的Ⅰ→Ⅱ→Ⅲ期程序：时间周期长；费用高
●没有生物标志物指导的研究成功率低，获益小
2. 抗肿瘤药物研发的新设计
●精准医学指导下的新的靶向药物临床试验设计理念包括同病异治（Umbrella设计）和异病同治（Basket设计）
●新药联合配伍试验：联合针对不同通道、靶点、基因突变或不同抗药机制的药物
多个生物靶向药物联合临床研究特点：
●从药理学或生物学角度，具有明确的或被接受的联合用药原理，至少包括一项以下方面的证据：体外数据，体内数据或临床数据。
●联合用药原理可以从相似药物的结果推演或基于芯片分析结果，有支持联合用药原理的假设。
●试验药物间的药理学或生物学作用能带来临床效益；进一步临床Ⅱ期试验的设想和设计。
这类临床Ⅰ期试验药着重于以下三点：
(1)所研究试验药物重叠的毒性限制剂量（DLT);
(2)可能的药效动力学机制而导致的DLT；
(3)的药代动力学机制而导致的DLT
3.国际上加快新药上市的策略
总结
●精准医学改变新型药物的临床研究模式，靶点筛选，Umbrella和Basket方法的应用，开展不同或同一靶点药物联合用药的临床研究。
●政策法规上也要跟随精准医学的模式进行适度的改变，加快创新药物的上市。
专题报道》》》北京胃肠肿瘤精准医疗国际高峰论坛暨CGOG年会2015
