近期，2016 ESMO AISA大会在新加坡召开，会上首次公布了亚洲罕见肉瘤研究相关数据（共三项研究）。一方面，尽管化疗可以改善总生存，但只有约半数进展期血管肉瘤患者接受了该种治疗。另一方面，CIC重排型肉瘤患者的预后比BCOR重排型患者更差，明确临床特征可以帮助准确诊断。
这三项研究中有两项聚焦血管肉瘤，由亚洲肉瘤协会（ASC）开展。血管肉瘤是一种异质性较强的肿瘤，主要包含两种亚型：高龄患者多为头皮/皮肤血管瘤，年轻患者多发生于内脏（特别是肝脏）、血管系统和乳腺。
血管肉瘤常浸润性生长，手术时难以判断肿瘤边缘。对于头皮和面部肿瘤，放疗也不是很好选择。化疗已证实对血管肉瘤有治疗活性，但罕见长期缓解。
血管肉瘤的亚洲数据
两个血管肉瘤研究回顾性分析了亚洲6国1990年至2016年的患者数据。其中“Epidemiology,real world treatment and outcomes of 423 patients(pts)with angiosarcoma(AS)in Asia:A report from the Asian Sarcoma Consortium(ASC)”研究概述了血管肉瘤在亚洲的流行病学和真实世界诊疗情况，以及患者的临床结局。该研究入组423例血管肉瘤患者，中位年龄67岁，约60%为皮肤病变（老龄男性居多，病变局限），约40%为内脏病变。
对于局限性血管肉瘤，只有约60%的患者接受手术，其中皮肤病变的手术比例更是低于内脏病变（55%vs 75%）。
对于接受手术局限性血管肉瘤的患者，阴性切缘比例仅为70%，复发比例将近一半。这些患者的中位无复发生存期仅为12.3个月，皮肤血管肉瘤和内脏血管瘤（12.9个月vs 9.5个月）之间无统计学差异。年龄≥65岁或手术切缘阳性的患者更容易出现复发。
对于晚期血管肉瘤，只有一半患者接受过化疗，中位总生存仅有9.5个月，皮肤病变和内脏病变（11.5个月vs 8.3个月）间并无明显差异，ECOG PS评分是生存的独立预测因子。然而，在调整了ECOG PS后，化疗患者的总生存期明显更优。
主要研究者，来自新加坡国立癌症中心的Richard Quek教授表示，这是大型研究发现血管肉瘤的总体预后很差，局限期疾病手术治疗不甚理想，新辅助化疗或放疗或许能提高肿瘤的可切除率，改善患者预后。
第二项血管肉瘤研究“Optimal first line systemic therapy in patients(pts)with metastatic angiosarcoma:A report from the Asian Sarcoma Consortium”聚焦转移或不可切除疾病，对患者的临床特点和治疗进行了评估。入组患者的中位年龄64岁。年轻、女性及皮肤病变是患者预后较好的预测因子。
研究发现，过去20年间，化疗的使用逐步增加，其中紫杉醇联合脂质体阿霉素应用较多。生存方面，至少接受一线化疗的患者无进展生存期为3.8个月；患者总生存为8.3个月，其中一线姑息化疗与未治疗患者相比，生存期明显更长（11.5个月vs 4.4个月）。
主要研究者，来自中国台湾大学医学院附设医院的Tom Chen博士表示，该研究是首个分析晚期转移性或不可切除血管肉瘤生存数据的研究，这些数据能帮助我们针对亚洲患者开展临床试验和新的治疗方法。
尤文肉瘤样小圆细胞瘤
第三项罕见肉瘤研究“CIC-rearranged sarcoma and BCOR-CCNB3 sarcoma:clinical characteristics and treatment results of the newly-established”聚焦尤文肉瘤样小圆细胞瘤，由日本国家癌症中心的Makoto Endo教授牵头完成。
尤文肉瘤的分子特点为EWSR1基因突变或FUS基因重排。小圆细胞瘤没有这些特征，因此被称为“尤文肉瘤样”疾病。最近，分子遗传学研究已在尤文肉瘤样小圆细胞瘤中鉴定出CIC重排肉瘤（CIC-DUX4,CIC-DUX4L,CIC-FOXO4）和BCOR重排肉瘤（BCOR-CCNB3,BCOR-MAML3,ZC3H7B-BCOR）两种亚型。该日本研究介绍了这两种亚型的临床特点和治疗结局。
研究纳入CIC型与BCOR型患者共24例，其中CIC肉瘤17例（12例为男性），BCOR肉瘤7例（全部为男性）。前者中位年龄为22岁，均为软组织肿瘤，59%的患者出现局部疼痛；后者中位年龄为14岁，包括软组织肿瘤和骨肿瘤。
预后分析发现，BCOR型患者的5年总生存率好于CIC型（100%vs 28.2%），前者的转移率大幅领先（71%vs 0%），对化疗反应更好（75%vs 29%）。
Makoto Endo教授表示，以往CIC型和BCOR型尤文肉瘤样小圆细胞瘤被当做成一种，而现在发现两者预后差异巨大，说明分子分型能够帮助医生做出准确诊断，改善患者的临床管理。
短评
对于两项血管肉瘤的研究，来自维也纳医科大学的骨与软组织肉瘤部主任Thomas Brodowicz教授评论道：血管肉瘤的无进展生存和总生存都很短，反应了疾病的侵袭性。继续深化对患者的认识，了解原发血管肉瘤以及放疗部位出现的继发血管肉瘤的治疗、预后，了解紫杉醇的3周方案或单周方案哪一个能使抗血管生成作用发挥的更好，将有助于血管肉瘤的治疗。
对于尤文肉瘤样小圆细胞瘤研究，Thomas Brodowicz教授表示：这项研究提供了或可改变临床实践的信息。该肉瘤的分子亚型具有较强的预后价值，未来甚至有助于开展个体化治疗。
信源：ESMO Asia 2016 Press Release:First Data on Rare Sarcomas in Asian Patients Presented at ESMO Asia in Singapore.17 Dec 2016.ESMO.org.
