据2005年3月10日《新英格兰医学杂志》报道，一项III期临床试验的研究结果发现，在放疗基础上加用烷化剂替莫唑胺治疗胶质母细胞瘤可延长患者生存期。而且另一项研究显示，有一种肿瘤特异性标记物可用于预测哪些患者对替莫唑胺治疗有效。

　　瑞士Lausanne的Vaudois大学中心医院Dr. Roger Stupp对新诊断为胶质母细胞瘤的573位患者随机给予单独放疗(n=286)或放疗加替莫唑胺(n=287)治疗。其中84％的患者做了肿瘤切除术。替莫唑胺被用于放疗和放疗后6个周期的辅助性治疗；在内科医生指导下也被用于肿瘤晚期的解救治疗。单独放疗组的中位生存期为12.1月，替莫唑胺组为14.6月。两年生存率在两组分别为10.4%和26.5%。有7%的替莫唑胺治疗组患者出现了3、4级血液学毒性。治疗中使用标准的止吐药控制恶心。[N Engl J Med. 2005, 352(10):987-96.]

　　Lausanne大学医院的Dr. Monika E. Hegi是第二项研究的负责人，他们发现，可引起基因沉默的甲基化MGMT(O6-甲基鸟嘌呤-DNA甲基转移酶)启动子与使用替莫唑胺的胶质母细胞瘤患者的生存期延长有关。研究者使用甲基化特异性PCR技术测定了206个肿瘤标本MGMT启动子的甲基化程度。结果发现，有甲基化的患者中位生存期为18.2月，而无甲基化的患者中位生存期为12.2月。在有甲基化启动子的替莫唑胺治疗组患者中，最长的中位生存期为21.7月。替莫唑胺对MGMT启动子未发生甲基化的肿瘤患者无效。[N Engl J Med. 2005, 352(10):997-1003.]

　　纽约Sloan-Kettering癌症中心的Dr. Lisa M. DeAngelis发表评论指出，检测MGMT启动子甲基化的工作即使对于有经验的人也不是一项容易的技术，因此不能被广泛应用。所以，对新诊断为胶质母细胞瘤的患者全部使用放疗加替莫唑胺是合理的。[N Engl J Med. 2005, 352(10):1036-8.]