CCAAT/增强子结合蛋白a(C/EBPa)为造血系统的一个主要的转录调节因子，能够导致粒细胞分化抑制，因此参与白血病的发生。在本文，我们展示了急性髓系白血病调节C/EBPA表达的后天突变作用。对C/EBPa CpG岛的DNA甲基化分析证实了在51%的急性髓系白血病患者中存在浓密的甲基化上游启动子区。异常的DNA甲基化与两个与预后相关的细胞遗传学改变inv(16) 与t(15;17)有很密切的联系。令人惊讶的是，在体外通过处理增加C/EBPa mRNA水平，C/EBPA蛋白水平降低。用microRNA (miRNA)预测方法与功能性分析研究，我们发现C/EBPa mRNA为miRNA-124a的一个靶位。通过在白血病细胞株中令miRNA频繁沉默，发现其在经过处理后表达上调，以C/EBPa 3ˊ非转录区为作用靶位。C/EBPA蛋白以转录后变化的方式表达降低。我们的结果提示：C/EBPa 后天的改变在AML中为频繁发生的事件。[Cancer Res 2008;68(9):3142–51]