Wilms'肿瘤基因WT1在大多数人类白血病(不考虑疾病类型)中过表达。为了展示WT1在正常与恶性血细胞中的表达模式，我们建立了一个受体绿色荧光蛋白(GFP)敲除的鼠(WT1(GFP/+))模型，分析WT1在正常与白血病造血细胞中的表达。在正常的造血细胞中，WT1表达于非长期(LT)造血干细胞(HSC)及非常少的(<1%)多能造血祖细胞。相比较，通过急性髓系白血病1(AML1)/ETO+TEL/PDGFbetaR 或BCR/ABL诱导鼠白血病，WT1表达于40.5 %或38.9%幼稚的c-kit(+)lin(-)Sca-1(+)(KLS)细胞，此细胞包含一个亚群，但不是全部，为可移植的白血病细胞(LSCs)。WT1很少表达于正常胎肝造血干细胞及动用的造血干细胞，这两者都对增殖起作用。而且，WT1在造血干细胞中过表达没有导致体内造血干细胞与它们的后代增殖与扩张。白血病中WT1-表达细胞的扩增机制还不清楚。然而，我们的结果证实WT1(GFP/+)鼠是分析WT1-表达细胞的一个强大工具，并且他们强调WT1的潜能，作为特异性治疗靶向表达于LSCs，但未表达于正常造血干细胞。