老年急性髓系白血病(AML)患者由于疾病和患者自身的因素导致预后很差，美国多所大学的肿瘤研究中心的研究人员开展了一项II期临床研究，采用口服法呢酰基转移酶抑制剂tipifarnib对158例初发的高危的急性髓系白血病患者进行治疗，这些患者中位年龄为74岁，其中大部分患者之前患有骨髓增生异常综合症（MDS）。结果，22例患者(14%)获得完全缓解；15例患者获得大部分缓解或血液学改善，总有效率为23%。完全缓解中位持续时间为7.3个月，完全缓解的中位生存期为18个月。不良的染色体核型、年龄超过75岁(包含75岁)以及身体状态不佳等因素与生存期呈负相关，如果疾病不进展则早期死亡很少见，而且药物相关的非血液学的不良反应仅见于74例患者(47%)。在大多数的骨髓样本中检测到法呢基化的代表性蛋白HDJ-2法呢基化被抑制，基础水平的磷酸化的丝裂原活化蛋白激酶和AKT与临床疗效无关。结果表明，Tipifarnib治疗高危的急性骨髓性白血病老年患者有效，且耐受性好，对于那些有临床疗效的患者可能有一定的生存优势。[Blood,15february 2007,Vol.109,No.4,pp.1387-1394]

 

(编译：哈尔滨市第一医院血研所 赵东陆)