原发性肝细胞肝癌是我国常见、高发的恶性肿瘤，手术切除是获得根治的首要治疗手段。但是，由于起病隐袭，早期症状不明显或不典型，进展迅速，不少患者一经诊断已经达到晚期，往往错失了手术时机，此时药物治疗就成为主要的姑息疗法，用以减轻症状，改善患者生活质量和延长生存。近年来，除了细胞毒性化疗药物以外，陆续问世了一系列的分子靶向药物可以用于治疗多种恶性肿瘤，引领肿瘤治疗观念发生了革命性巨变，受到了整个医学界乃至全世界的广泛关注和高度重视。

　　所谓分子靶向药物就是主要针对肿瘤发生、发展过程中的关键大分子，通过特异性阻断肿瘤细胞的信号转导，来控制其基因表达和改变生物学行为，或是通过强力阻止肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤细胞的生长和增殖，积极发挥抗肿瘤作用。因此，一般而言，分子靶向药物的选择性高，广谱有效，不易发生耐药，同时安全性优于细胞毒性化疗药物。许多这一类药物已经获得批准上市应用。

　　索拉非尼(Sorafenib，商品名Nexavar)是由德国拜耳公司研发的一种选择性地抑制肿瘤细胞增殖和阻止肿瘤血管生成的口服新型多靶点的分子靶向抗肿瘤新药。索拉非尼能够抑制RAF-1、B-RAF的丝氨酸/苏氨酸激酶活性，以及VGFR-2、VEGF-3、PDGF-β、KIT、FLT-3多种受体的酪氨酸激酶活性，因此具有双重的抗肿瘤作用：既可通过阻断由RAF/MEK/ERK介导的细胞信号传导通路而直接抑制肿瘤细胞的增殖，还可以通过作用于VEGFR，抑制新生血管的形成和切断肿瘤细胞的营养供应而达到遏制肿瘤生长转移的目的。在多项国内、外的实验和临床研究中，索拉非尼已经表现出对于20多种恶性肿瘤具有良好的疗效，且毒副反应较少，耐受性良好。因此，业已于2005年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)快速批准，作为晚期肾细胞癌的一线治疗药物正式上市，成为有关领域的重大突破和当时的重要新闻。

　　目前，正在开展索拉非尼治疗多种恶性肿瘤的III期临床研究，包括通过我国食品药品监督管理局(SFDA)和有关单位伦理委员会的严格审查和批准，在北京、上海、广州和南京等地的一些三级甲等大医院里，正在进行“索拉非尼治疗进展期原发性肝细胞性肝癌患者的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究”。该研究是一项针对中晚期不能够或不愿意进行手术治疗的肝癌的亚太地区、多中心III期临床试验，计划入组222名患者，籍以观察评价索拉非尼对于亚洲人群中的原发性肝细胞性肝癌患者的有效性和安全性。

　　这是一个崭新的学术动态和研究进展，对于临床医师和有关的肝癌患者也可能是一个福音和喜讯，即在进展期肝癌的治疗上将有可能拥有一种新的药物可供选择。如果有医师和有关患者对此学术动态需要了解更多的或更详细的信息，可以致电800-810－1828(免费电话)进一步咨询。

(张斌)