2005年10月28日，欧盟委员会批准注射用Palifermin(商品名Kepivance，Amgen Inc生产)用于降低因需自体造血干细胞移植或骨髓移植而正在接受清髓治疗的恶性血液病患者口腔粘膜炎的发病率，缩短患病时间和减轻严重性。

　　欧盟是依据一项III期、双盲、安慰剂对照试验批准该药的。该试验在治疗(全身分割照射+高剂量化疗)开始前连续3天分别为患者静脉注射60µg/kg/d的Palifermin或安慰剂，并于骨髓移植后重复。结果显示与安慰剂相比，Palifermin可显著降低WHO 4级(20% vs 62%，P<0.001)或3/4级(63% vs 98%，P<0.001)粘膜炎的发病率；同时，还可显著缩短WHO 2/4级有痛感口腔粘膜炎的持续时间(8天 vs 14天)。研究还发现，Palifermin可显著缓解口腔和咽部疼痛(P<0.001)，改善患者吃饭、喝水、吞咽和说话的能力。与安慰剂相比，Palifermin组的患者使用吗啡缓解疼痛的时间明显缩短(7天 vs 11天)。使用Palifermin的副作用是暂时性的，且其严重性仅为轻到中度，包括出搔痒、红斑、感觉异常、口舌紊乱和味觉改变。

　　欧盟委员会提示，目前尚不能确定Palifermin在非恶性血液病患者中的安全性和有效性。

　　Palifermin是一种可刺激因化疗和/或放疗而受损的口腔、消化道上皮细胞生长的合成人角化细胞生长因子。注射用Palifermin已于2004年12月被美国FDA批准用于为准备进行骨髓移植而接受化疗和(或)放疗患者，用以降低严重口腔溃疡的发生率和持续时间。


(呂方编译)