患者EFS结局比较
研究要点：
· 本研究针对髓母细胞瘤高风险儿童，考察术后放化疗顺序对患儿EFS的影响
· 采用3个周期含顺铂及依托泊苷在内的化疗方案，并进行含长春新碱及环磷酰胺在内的巩固化疗
· 研究发现，不同放化疗顺序治疗的患儿5年EFS无显著差异
2013年7月15日在线出版的《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology)发表了美国麻省总医院Nancy J. Tarbell博士等人的一项研究结果，该研究针对放疗前进行化疗或放疗后进行化疗的髓母细胞瘤高风险儿童，旨在对比两方案组患儿的无事件生存率(EFS)。该研究最终发现，术后患者无论在放疗之前或之后进行化疗，其5年EFS均无显著差异。
研究人员将112例患者随机分配至各组。根据相关标准将患者进行分类，高风险病情包括M1-4病情、T3b/T4期病情或术后残存瘤体大于1.5cm3。研究者将术后髓母细胞瘤高风险患儿随机分配至两组，治疗方案分别为，在放疗前进行3个周期顺铂及依托泊苷的化疗方案(首先化疗组[CT1])，或在放疗后进行相同的化疗方案(首先放疗组[RT1])。两组患者均接受含长春新碱及环磷酰胺在内的巩固化疗。
该研究中位随访期为6.4年。研究发现，CT1组及RT1组患者5年EFS分别为66.0%及70.0%，5年总生存率分别为73.1%及76.1%。在CT1组中的62例患者中，有40例患者的残留病灶取得完全或部分缓解。
研究背景：
髓母细胞瘤是一种常见的儿科恶性脑肿瘤，在美国每年约有540例新确诊患者。根据治疗目的，可按年龄划分为小于三岁及大于3岁，这些患者群可进一步划分为常规风险组及高风险组患者。按照Chang分期系统中对M分期的归纳结论，基于病情超过原发肿瘤部位的程度，可将大于3岁年龄段患者分层至不同风险组别，高风险组别患者包括M1或以上病情、术后残存瘤体大于1.5cm3的患者。
Bailey和Cushing在1925年首次报告了髓母细胞瘤，自此之后，普遍认为单纯手术切除治疗并无疗效，直至20世纪60年代才有报道认为，通过术后全脑全脊髓放疗(CSI)可显著改善患者生存。20世纪70年代时，儿童肿瘤组及国际儿科肿瘤学会进行的随机试验证明，联合辅助化疗可改善高风险患者生存，其中，Packer等人的研究表明，顺铂联合洛莫司汀及长春新碱方案可取得改善生存的结果。
目前，通过全量CSI联合或不联合化疗的无事件生存率(EFS)介于30%至74%。Packer等随后又进一步证实化疗对常规风险患者的价值，对于这类进行辅助化疗的患者，CSI剂量降至23.4Gy并不会影响其生存。
（转载自丁香园）
