在2014年ESMO大会上，发布了一项关于达拉非尼治疗BRAF V600E—突变的非小细胞肺癌(NSCLC)：一项多中心，开放标签的，Ⅱ期临床研究。研究内容如下：

目的：活跃的BRAF V600E突变存在于约1.5%的NSCLC患者中，其中主要是肺腺癌，从而为肺癌的靶向治疗提供了机会。

方法：此为无对照，2个阶段的Ⅱ期临床研究，通过当地实验室检测，纳入Ⅳ期BRAF V600E—突变的NSCLC患者。患者接受达拉非尼150 mg 2次/天。主要的研究终点是探讨评估每RECIST 1.1的总有效率（ORR）。

结果：自2011年8月至2014年4月30日，纳入84例患者（中位年龄66周岁[范围28-89]，ECOG 0–1 86%，亚洲21%，从未吸烟的患者37%，腺癌组织学96%）。中位治疗时间为4.3个月（范围0.3—25.2），21例患者（25%）仍在治疗。6例患者未接受转移性疾病治疗方案（一线治疗患者），40例患接受一线治疗，38例患者接受≥2线治疗（范围2-9）。之前接受≥一线治疗（加上二线治疗患者）的78例患者ORR为32% (n = 25, 所有局部反应 [PRs]; 95% 置信区间 [CI] 22–44%)，疾病控制率(DCR)＞12周的是56% (95% CI 45–68%)，反应期中位数(mDoR)是11.8个月，48%反应进展。基于独立评审委员会(IRC)的评估，64例二线治疗的患者具有可测量的病灶。ORR和DCR分别为28% (n = 18; 95% CI 18–41%) 和52% (95% CI 39–64%)，mDoR未达到。6例一线治疗的患者中，3例出现PR，4例患者基于IRC具有可测量病灶。

不良反应：常见的（＞25%）的不良事件（AEs）为发热（36%），无力（30%），皮肤角质化过度(30%)，食欲下降(29%)，恶心(27%)，咳嗽(26%)，疲劳(26%)和皮肤乳头状瘤(26%)。皮肤鳞状细胞癌包括角化棘皮瘤，报道为18%。

结论：达拉非尼治疗BRAF V600E突变的NSCLC具有显著的抗肿瘤活性持续反应，且安全性可接受。达拉非尼是此类药物在治疗BRAF突变的NSCLC前瞻性研究中首个显示有活性的药物。

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