2016年8月5日，BMS宣布Checkmate-026试验失败，Nivolumab作为一线单药治疗非小细胞肺癌（NSCLC）并达到主要终点PFS，引发BMS股价狂跌20%。当天，MSD的PD-1抑制剂Pembrolizumab获得美国FDA新适应症批准，可谓是补了一刀。（直通车：人多大胆，地有多大产？Nivolumab折戟一线NSCLC治疗） 

8月5日，美国FDA批准Pembrolizumab用于铂类化疗中或化疗后疾病进展的复发、转移性头颈部鳞癌（HNSCC），剂量为200mg/3w。根据FDA加速批准的规定，Pembrolizumab可以基于客观缓解率（ORR）和持续缓解时间获得新适应症资格。对于头颈鳞癌患者，使用Pembrolizumab前无需检测PD-L1阳性表达。 

Pembrolizumab新适应症获批的基础是KEYNOTE-012研究，给予入组的复发或转移HNSCC患者Pembrolizumab 10 mg/kg/2w或200 mg/3w。该研究中共有174名可评价疗效患者，由独立监测委员会依照实体瘤评价标准RECIST v1.1对原始数据进行分析。 

◆客观缓解率（ORR）为16%（n=28），完全缓解率（CR）为5%。 

◆中位缓解持续时间还未达到分析点，但82%（23/28）的治疗有效患者疾病缓解期超过6个月。疾病缓解与HPV感染无关。 

针对192名至少接受过一次治疗的HNSCC患者安全性评价发现，最常见不良反应是乏力、食欲减退、呼吸困难。临床明显的免疫相关不良反应包括肺炎、结肠炎、肝炎、肾上腺功能不全、糖尿病、皮肤毒性、肌炎、甲状腺功能紊乱等。 

但作为加速批准的条件，MSD需要多中心随机对照试验来验证Pembrolizumab对标准治疗的优效性，以总生存作为主要终点的KEYNOTE 040正在开展。