Nilotinib是一种可口服的，选择性的Bcr-Abl酪氨酸激酶抑制剂，体外实验证实其活性比格列卫高30倍，能够克服因Bcr-Abl突变而导致的耐药。在这项开放的临床2期研究中，一共280例格列卫治疗失败或不能耐受格列卫的费城染色体阳性(Ph⁺)的慢性期慢性粒细胞白血病(CML-CP)的患者进入研究，这些患者口服400 mg nilotinib每天二次。经过至少6个月的随访，评价血液学和细胞遗传学的缓解情况，同样评价安全性和总生存率。用药后6个月时，主要细胞遗传学缓解率(Ph 35%)为48%,其中，完全缓解(Ph=0%)31%，部分缓解(Ph=1%-35%)16%。在12个月时生存率为95%。Nilotinib对因为突变而导致格列卫耐药的患者有效(T315I除外)，对因非突变因素导致的耐药同样有效。不良反应大多数是轻中度的，但是与格列卫有微小的交叉耐药。在29%的患者中观察到3-4级的中性粒细胞减少和血小板减少。1%的患者出现胸腔积液和周围性水肿(均为轻微反应)。总之，nilotinib对于格列卫治疗失败或不能耐受格列卫的CML-CP患者是安全有效的。[Blood, 15 November 2007, Vol. 110, No. 10, pp. 3540-3546.]

 

 

(编译：哈尔滨市第一医院血研所 赵东陆)