由法国、美国和荷兰等国间参与的法尼酰基转移酶抑制剂治疗急性髓系白血病全球研究，完成了法尼酰基转移酶抑制剂治疗成人复发难治性急性髓系白血病(AML)的有效性和安全性的Ⅱ期研究。一共252例患者接受法尼酰基转移酶抑制剂tibifarnib 600mg/次，每天二次，共21天，28天为一周期。中位年龄62岁,有99例患者超过65岁(39%)。252例中有11例达到完全缓解(CR)或血小板未完全恢复的完全缓解(CRp；9例CR，2例CRp)。包括上述11例CR/CRp患者，一共19例(8%)患者骨髓中原始细胞数量少于5%，另外有8例患者骨髓中原始细胞数目减少超过50%(总计27例；11%)。达到CR/CRp患者的中位生存时间为369天。骨髓抑制是最常见的不良事件，最常见的非血液学毒性反应是发热，恶心和低血钾。在一些复发难治性AML的患者中，单药治疗能够诱导持久的CR/CRp，并能延长生存期。在这组以往治疗过的重患中观察到的应答率表明，应该通过下述方法来提高应答率：Tibifarnib联合其他有活性的药物或者确定预测缓解的因素。[Blood, 15 June 2007, Vol. 109, No. 12, pp. 5151-5156.]

 

 

 

(编译：哈尔滨市第一医院血研所 赵东陆)