HDCT可以治愈复发或难治性GCT患者，但是尚不清楚单一和序贯HDCT哪一个治疗更有优势。1999年11月至2004年11月，216例复发或难治性GCT肿瘤患者接受了前瞻性随机多中心的III期临床试验。这些患者接受1个周期的VIP方案(顺铂100 mg/m2, 足叶乙甙375 mg/m2和异环磷酰胺6 g/m2)加3个周期大剂量的CE方案(卡铂1500 mg/m2和足叶乙甙1500 mg/m2)治疗(A组)或3个周期的VIP方案加1个周期大剂量的CEC方案(卡铂2200 mg/m2,足叶乙甙1800 mg/m2和环磷酰胺6400 mg/m2)治疗随后行自体外周血干细胞输注(B组)。研究的主要终点指标是随机后的1年无事件生存(EFS)，次要终点指标是无进展生存(PFS)、总生存(OS)和毒性反应。事件定义为任何与治疗相违的复发、进展或任何原因的死亡。研究计划是230例患者可以在5%统计误差和80%统计学效力水平上检测到15%的统计学差异。
由于B组过多的治疗相关死亡率，在入组了216例(111例A组，105例B组)患者后停止了临床研究。复阅病理后有5例患者是非GCT，因此在进一步的分析中剔除了这些患者。中位随访36个月，211例可评价的患者中有109例(52%)患者仍然生存，其中91例(43%)患者无进展生存。A组患者的1年EFS、PFS 和OS 分别是40%、55% 和80%，B组患者的1年EFS、PFS 和OS 分别是37%、49% 和61%。治疗相关的死亡主要是败血症和心脏毒性，A组的发生率明显比B组少(4/111例 vs.15/105 例, 4%vs.14%;p=0.01)。A组发生的严重非血液学器官毒性也较少。
研究认为，序贯大剂量的CE方案至少较大剂量的CEC方案同样有效，但毒性较小。 [2006ASCO Abstract No：4511作者A. Lorch等]
(编译：中国医学科学院肿瘤医院 王竞)
