背景：急性早幼粒细胞白血病(APL)的标准治疗方案是维甲酸(ATRA)联合化疗。三氧化二砷(ATO)是最具潜力的单药抗APL细胞的药物。但是ATO作为一线药物治疗APL的作用仍需要阐明。方法：自2000年5月到2006年9月我们用ATO一共治疗了141例新诊断的APL患者(中位年龄28±12.8岁；min=11，max=71)，每天0.15mg/kg，静点2小时，直到完全缓解。该研究经过IRB的同意，并获得知情同意。以临床和形态学特点为诊断标准，并经染色体t(15，17)和PML-RARa融合基因证实。完全缓解的患者巩固方案为静点28天ATO，一至四个疗程。结果：121例患者完全缓解(85.8%)，早期死亡率为14.9%(最主要的原因为APL综合征，61.9%)。中位随访时间为28个月。获得完全缓解的患者一年、二年和三年的无病生存率分别为：95.6%±2%，76.9%±4%，57%±6%。许多复发患者再接受ATO治疗同样有效，这些患者二年和三年总生存率分别为95.6%±2%和83.7%±4%。巩固治疗的次数从1次增加到4次并不能提高完全缓解后一年和二年的DFS和OS。结论：ATO治疗新诊断的APL是有效的。将ATO加入治疗APL的一线治疗药物(联合或不联合ATRA和化疗)需要多中心随机的临床研究来验证。

 

 

 

(编译：哈尔滨市第一医院血研所 赵东陆)