背景：具报道三氧化二砷(ATO)单药治疗骨髓增生异常综合征(MDS)疗效肯定。这里我们将报告ATO作为分化诱导剂联合维生素C和细胞因子的治疗方案治疗MDS的结果。方法：不考虑IPSS积分和以往治疗，一共9例患者进入研究。CMML患者和有显著心功异常以及QT间期延长的患者排除在外。这些患者接受ATO和维生素C联合生长因子的治疗。所有患者诱导治疗为ATO 0.25mg/kg，静脉注射5天/周，之后每周2次，共7周。有效的患者再接受每周2次，共8周的巩固治疗。4例患者接受了一个疗程的巩固治疗。G-CSF 300mcg，每周3次，EPO 40000单位，每周2次。维生素C 1gm，在ATO后30分钟后静脉内给药。有效的患者用IWG关于MDS的标准进行评价。结果：患者的中位年龄为69.5岁(56至83岁)。IPSS积分为：中危-1组5例，中危-2组2例，高危组2例。以往有8例接受过阿扎胞苷治疗，4例接受过细胞因子治疗，一例仅输血治疗。总有效率为56%(5/9)：部分缓解(PR)2例，血液学提高(HI)3例。44%的患者血小板改善(4/9)。4例(44%)病情稳定。PR和HI平均持续时间分别为122天和70天。总的HI中位时间为3.5个月(0.6至4.1个月)。在4例可评价的患者中没有发现细胞遗传学缓解。4例患者在研究过程中死亡。2例死于MDS的相关疾病，2例死于并发症。没有发现治疗相关死亡。结论：三氧化二砷联合维生素C和细胞因子能有效治疗MDS。需要大规模的研究来评价这一治疗方式治疗MDS的有效性。

 

 

 

(编译：哈尔滨市第一医院血研所 赵东陆)